Un million d’euros pour la recherche sur le lien entre cerveau et maladies rares - Le neurologue Prof. Pierre Vanderhaeghen, lauréat du Prix Generet pour les Maladies rares
Le Prix Generet pour les Maladies rares est décerné au Prof. Dr. Pierre Vanderhaeghen pour ses travaux de recherche consacrés au développement cérébral et à ses anomalies. Ce Prix prestigieux du Fonds Generet, géré par la Fondation Roi Baudouin, est doté d’un montant d’un million d’euros. Le Prix a été remis au Prof. Dr. Vanderhaeghen par SAR la Princesse Astrid.
Plus nous en savons sur la manière dont notre cerveau se développe, mieux nous comprenons quand et pourquoi des anomalies peuvent se produire et comment apparaissent certaines maladies rares. En lui décernant le Prix Generet, le jury d’experts international reconnaît l’importance des travaux de recherche fondamentale du neurologue Pierre Vanderhaeghen dans cette exploration. Pierre Vanderhaeghen dirige le Laboratoire de Neurobiologie du Développement et des Cellules souches (Laboratorium voor Stamcel- en Ontwikkelingsneurobiologie - VIB-KU Leuven Centrum voor Hersenonderzoek) et travaille non seulement à la KULeuven mais aussi à l’ULB, où il fut pendant des années professeur à temps plein.
“You can only fix what you understand” : tel est le leitmotiv du Prof. Pierre Vanderhaeghen. “Les maladies rares, qui occasionnent souvent des déficiences graves, ont encore beaucoup de secrets pour nous. Je veux aider à résoudre ce mystère. Notre moteur, à moi-même et à l’équipe de chercheurs de pointe qui m’entoure, c’est la curiosité de découvrir ce qui se passe dans nos têtes.”
Le lent développement du cerveau humain
Ces dix dernières années, le Prof. Vanderhaeghen et son équipe ont mené des recherches poussées pour mettre au point un moyen de suivre ‘in vivo’ le développement cérébral humain. “Le cerveau humain est plus complexe que celui d’autres espèces animales. Une grande différence est qu’il se développe très lentement : il n’est entièrement fonctionnel qu’au bout d’une vingtaine d’années. Cela donne donc beaucoup plus de temps à l’être humain pour apprendre de nouvelles choses. Mais il est difficile d’étudier cela sur des cellules isolées en laboratoire, car c’est précisément l’interaction complexe entre ces cellules dans le cerveau qui détermine le déroulement de ces évolutions, et il faut pouvoir étudier cela ‘in vivo’, dans un organisme vivant.”
Avec son équipe, le Prof. Vanderhaeghen a trouvé une solution. “Une première étape importante a consisté en la découverte du processus de transformation de cellules souches humaines en cellules nerveuses, que nous avons ensuite transplantées dans le cerveau de souris. Nous avons observé que ces cellules cérébrales humaines conservent leur propre rythme de développement, très lent, et qu’elles s’intègrent fonctionnellement avec les cellules de souris. Donc, elles collaborent, sans devenir pour autant des cellules de souris.”
Des maladies rares dues à des anomalies de développement
De nombreuses maladies rares sont causées par des mutations génétiques qui entraînent des anomalies dans le développement cérébral. Celles-ci s’expriment par de (graves) déficiences mentales, de l’épilepsie, des symptômes du trouble de l’autisme, etc. “Nous supposons que, pour un grand nombre d’entre elles, l’erreur est liée à la vitesse de développement : elles se développent trop lentement ou trop vite”, explique le Prof. Vanderhaeghen. Des recherches ont déjà été lancées sur le syndrome de duplication MECP2 et le syndrome de RETT, des maladies rares qui provoquent de graves troubles du développement, en collaboration avec une spin-off spécialisée dans le repositionnement de médicaments existants pour le traitement de maladies rares. “Avec notre modèle animal, nous mettons de nouvelles possibilités à la disposition de la recherche au niveau cellulaire et moléculaire, ce qui n’est pas possible avec un scanner.”
La science demande du temps
“À cet égard, les échanges avec des généticiens cliniques sont très importants pour nous”, souligne-t-il. “Ils remarquent par exemple qu’il existe de nombreuses similitudes dans les troubles du développement auxquels sont confrontés deux patients atteints de mutations génétiques entièrement différentes. Cela nous pousse à nous demander s’il n’y a pas des mécanismes très semblables qui interviennent, comme un développement trop rapide des cellules nerveuses dans les deux cas.”
On ne peut pas prédire dans quel délai cela pourra déboucher sur de nouveaux traitements. “La science demande du temps. C’est une grande chance pour nous qu’il existe des moyens tels que ceux du Fonds Generet, qui nous donnent le temps et la liberté de tester des hypothèses radicalement nouvelles. Ces prochaines années, nous en apprendrons certainement beaucoup sur ce qui se passe dans les cellules nerveuses humaines en développement. Cette première étape est essentielle pour pouvoir, plus tard, faire la différence pour les patients atteints de maladies rares.”
À propos du Prix Generet
Géré par la Fondation Roi Baudouin, le Fonds Generet a l’ambition de faire de la Belgique un pôle international de la recherche sur les maladies rares. Le Fonds décerne un Prix annuel d’un montant d’un million d’euros à un.e chercheur/-euse de pointe pour ses travaux sur les maladies rares en Belgique. Le Fonds ne définit pas sur quelle(s) pathologie(s) doit porter la recherche : toutes les maladies rares peuvent entrer en ligne de compte, de même que des méthodologies susceptibles de faire progresser la recherche sur différentes maladies.
Le premier Prix Generet a été attribué fin 2018 au Prof. Mikka Vikkula (Institut de Duve – UCLouvain) pour ses recherches sur les causes génétiques des anomalies vasculaires.
Début 2020, le deuxième lauréat, le neurologue Dr. Steven Laureys (Coma Science Group – Université et CHU de Liège), s’est vu remettre le Prix pour ses travaux de recherche sur les états de de conscience altérée causés par de graves lésions cérébrales.
Si vous souhaitez obtenir une photo de la remise du Prix au Prof. Pierre Vanderhaegen, n’hésitez pas à nous contacter.